厄布利塞 是一种口服PI3Kδ选择性抑制剂，值得注意的是，Umbralisib还可对酪蛋白激酶1ε（CK1ε）产生抑制作用，而CK1ε的信号转导可能介导和增强该类药物常见的自身免疫性毒性。在R/R淋巴瘤受试者中进行的I期研究初步探索了Umbralisib的广泛活性。根据17例疗效可评价患者的数据，ORR为53%，CR率为12%。在FL亚组中，FL患者的中位DOR为9.3个月。在90例安全性可评估患者中，所有级别的胃肠道AE均比较常见，但≥3级胃肠道和自身免疫性AE较少见。

　　2021年2月5日，美国食品和药物管理局授予厄布利塞 （Ukoniq，TG Therapeutics）加速批准。

　　批准的依据是一项开放标签、多中心、多队列试验UTX-TGR-205（NCT02793583）的两个单臂队列，该试验在69名先前接受过至少一种治疗（包括含有抗CD20的方案）的MZL患者和117名先前接受过至少两种全身治疗的FL患者中进行。患者接受厄布利塞 800毫克口服，每天一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。疗效基于总反应率（ORR）和反应持续时间（DOR），采用修改后的2007年国际工作组标准，由独立评审委员会评估。

　　对于MZL患者，ORR为49%（95%CI：37.0，61.6），16%获得完全反应。这些患者的中位数DOR未达到（95%CI：9.3，NE）。对于FL患者，ORR为43%（95%CI：33.6，52.2），3%获得完全反应。中位DOR为11.1个月（8.3，16.4）。

　　最常见的（>15%）不良反应，包括实验室异常，是肌酐升高、腹泻-结肠炎、疲劳、恶心、中性粒细胞减少、转氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、贫血、血小板减少、上呼吸道感染、呕吐、腹痛、食欲下降和皮疹。18%的患者发生严重不良反应，最常见的是腹泻-结肠炎和感染。腹泻-结肠炎和转氨酶升高是修改剂量的最常见原因。

　　处方资料提供了对不良反应的警告和预防措施，包括感染、中性粒细胞减少、腹泻和非感染性结肠炎、肝脏毒性和严重皮肤反应。推荐的厄布利塞 剂量是800毫克，每天一次，与食物一起口服，直到疾病进展或不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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