阿西米尼(Asciminib)是一种用于治疗慢性髓性白血病的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)变构抑制剂,通过结合ABL1肉豆蔻酰口袋,抑制BCR-ABL1的活性,能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段,改善患者的预后。是一种激酶抑制剂,适用于治疗成人患者的两种不同适应症的慢性粒细胞白血病(CML)。该药可治疗既往接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的费城染色体阳性CML(Ph+CML)慢性期患者,以及T315I突变的慢性期Ph+CML患者。
作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂,阿西米尼(Asciminib)用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病(CML)慢性期(Ph+CML-CP)成人患者,并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。CML是一种骨髓癌,当个体的骨髓产生过多未成熟的白细胞时,由于骨髓干细胞的基因改变或突变而无法正常工作。有缺陷的细胞最终会在骨髓中积聚并取代正常的血细胞。CML比其他类型的白血病进展更慢,可以分为三种类型,即慢性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病。
CML是一种严重的、危及生命的疾病,总体存活率低。它主要影响成年人和老年人,但也可能发生在儿童身上。该病后期的症状包括疲劳、骨痛、体重减轻、呼吸急促、皮肤苍白、盗汗、容易瘀伤和出血、发烧、肿胀和左侧腹部压痛。阿西米尼是ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶的抑制剂。该药物具有与ABL肉豆蔻酰口袋结合并抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性的新作用机制。该药物在CML的体外和动物模型中显示出对野生型BCR-ABL1和许多突变型激酶(包括T315I突变)的活性。阿西米尼,也称为STAMP抑制剂,正在几个CML-CP治疗线中进行研究,包括ASC4FIRSTIII期研究,该研究正在评估该药物作为一线治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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