梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种复杂的心脏疾病，由心肌肌节功能障碍导致心肌肌球蛋白-肌动蛋白过度桥接和对钙的敏感性增加而引起。其核心病理生理学特征包括左心室肥厚（LVH）、微血管缺血、心肌纤维化和舒张功能障碍。这种疾病常导致左心室流出道（LVOT）梗阻，严重影响患者的心脏功能和生活质量。

　　玛伐凯泰作为第一个也是唯一一个被美国食品和药物管理局（FDA）批准的选择性心肌肌球蛋白变构和可逆抑制剂，其独特的作用机制使其在治疗oHCM方面具有显著优势。该药物通过减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量，降低肌节的过度活动，从而减少LVOT梗阻，降低左心室充盈压力，显著改善心脏功能。

　　多项临床试验已经证实了玛伐凯泰的卓越疗效。在PIONEER-HCM II期试验中，玛伐凯泰的获益表现出剂量依赖性，能够浓度依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF），并在血药浓度达到一定水平时有效减少LVOT梗阻。同时，大多数患者的不良事件为轻至中度，且与研究药物无关，显示出良好的耐受性。在PIONEER-OLE开放标签延长试验中期分析中，玛伐凯泰治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度持续持久降低，患者报告的症状也有所改善，所有患者的LVEF均保持在50%以上。

　　EXPLORER-HCM试验数据进一步证实了玛伐凯泰在治疗oHCM方面的显著疗效。该试验显示，与安慰剂组相比，接受玛伐凯泰治疗的患者在复合主要终点上达到了更高的比例，包括比例混合静脉氧压（pVO2）的改善和NYHA等级的改善。同时，在所有次要终点上，如运动后LVOT峰值梯度的降低和pVO2的改善，玛伐凯泰治疗组也表现出更大的改善。

　　此外，EXPLORER-LTE研究的长期随访结果更是进一步确证了玛伐凯泰的长期有效性和安全性。经过长达3.5年的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，包括静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数和N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平等。同时，基于NYHA心功能分级和患者报告结局的评估结果，患者的症状与功能能力也显著改善，大部分患者达到NYHA心功能分级I级。在长达3.5年的随访中，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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