胆管癌又称胆道癌，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。其病因可能与胆管结石、原发性硬化性胆管炎等疾病有关。

　　培美替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。Pemazyre之前已被美国FDA授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。也被日本MHLW授予了Pemazyre孤儿药资格(ODD)。

　　培美替尼上市历程2020年4月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Incyte公司研发的Pemazyre（pemigatinib中文译名：培美替尼）口服片，用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。

　　2022年4月6日，中国国家药监局(NMPA)官网显示，FGFR1/2/3抑制剂培美替尼片正式获批上市，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

　　2022年8月26日Incyte公司宣布，美国食品和药物管理局(简称FDA)已批准Pemazyre(通用名：培米替尼，中文名：培美替尼)，用于治疗患有FGFR1重排的复发或难治性髓样或淋巴样肿瘤(MLNs)的成人。这种具有FGFR1重排的MLN是极为罕见且具有侵袭性的血癌。

　　培美替尼是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培美替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。

　　根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药培美替尼在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。

　　从这些数据不难看出，靶向药培美替尼对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善都有着十分重大的效果。靶向药培美替尼的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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