肝窦阻塞综合征（HSOS）是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，据报道HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%（0～62%），HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100 d时病死率可超过80％。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，是目前美国唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物，在欧盟国家被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。现概括性描述去纤苷在HSCT后HSOS中的临床应用，简述去纤苷的药理作用、药效和安全性、用药剂量、治疗等方面的研究进展。

　　去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。

　　HSOS常在HSCT后3周内发生，主要临床特征包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体质量迅速增加、体液潴留，公认的诊断标准为Baltimore标准和改良的Seattle标准。2016年欧洲血液和骨髓移植学会修订了HSOS的诊断标准，增加了疾病分型（典型表现或晚发疾病）和严重程度分级（轻度、中度、重度或非常严重）。

　　HSOS的病理生理学复杂，对肝窦内皮细胞的直接毒性作用是其主要机制。损伤的初始组织学改变包括内皮细胞下区扩张、红细胞外渗、纤维蛋白沉积、小静脉壁内凝血因子Ⅷ/血管性血友病因子（von willebrand factor，vWF）（VIII/vWF因子）表达。这些初始改变导致周围肝细胞坏死，进而引发细胞外基质沉积、星状细胞增多、肝窦纤维化，最终可导致肝细胞坏死和肝衰竭。

　　传统上，HSOS的治疗多采用对症支持治疗以及组织纤溶酶原激活剂（tissue plasminogen activator,tPA）和肝素，但是疗效有限，并可增加清髓药物毒性。美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准去纤苷（Jazz Pharmaceuticals，Inc.Palo Alto，CA 94304，US）用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾功能障碍或肺功能不全的肝脏HSOS患者，并被英国血液学标准委员会（British Committee for Standards in Haematology，BCSH）/英国血液和骨髓移植学会（British Society for Blood and Marrow Transplantation,BSBMT)(BCSH/BSBMT）制定的HSOS临床管理指南推荐用于预防和治疗HSOS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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