菲卓替尼（Fedratinib），又名Inrebic，是一种口服的选择性Janus激酶2（JAK2）抑制剂，主要用于治疗原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化以及原发性血小板增多症后骨髓纤维化等疾病。它通过抑制JAK2信号通路，减少炎症因子释放，从而改善骨髓纤维化患者的脾肿大和相关症状。

　　菲卓替尼通过特异性地抑制JAK2激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的传导。这一信号通路在骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤的发病过程中起着关键作用。JAK2的异常激活会导致细胞增殖失控、炎症反应加剧以及纤维化进展。菲卓替尼通过抑制JAK2，减少下游STAT蛋白的磷酸化，从而抑制细胞的异常增殖和炎症反应，改善骨髓纤维化患者的症状。

　　多项临床试验证明了菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面的疗效。其中，JAKARTA试验是一项关键的双盲、随机、安慰剂对照临床试验。该试验纳入了289例伴有脾大的中度-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化患者。患者被随机分为菲卓替尼组和安慰剂组，分别接受每天一次400mg或500mg的菲卓替尼治疗或安慰剂治疗。主要疗效结果为在第6周期结束时通过MRI或CT测量脾脏体积减小≥35%（与基线比较）的患者比例。

　　结果显示，在使用菲卓替尼400mg治疗的96名患者中，35名（37%）患者脾脏体积减小≥35%，而安慰剂组仅有1例（p<0.0001）。此外，40%接受400mg菲卓替尼治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50%，而接受安慰剂治疗的患者中仅有9%。这些数据表明，菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面具有显著的疗效。

　　适应症

　　1.原发性骨髓纤维化

　　2.真性红细胞增多症后骨髓纤维化

　　3.原发性血小板增多症后骨髓纤维化

　　这些疾病的患者通常表现为脾肿大、贫血、血小板减少等症状。菲卓替尼通过抑制JAK2信号通路，能够显著改善这些症状，提高患者的生活质量。

　　安全性与副作用

　　尽管菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出显著的疗效，但其安全性仍需关注。临床试验中观察到的主要副作用包括腹泻、恶心、贫血、呕吐等。此外，菲卓替尼处方信息中包含了一个黑框警告，告知医生和患者严重和致命性脑病的风险，包括韦尼克脑病。因此，在使用菲卓替尼前、治疗期间以及根据临床需要，应评估患者硫胺素（维生素B1）的水平，并采取必要的预防措施。

　　用药指导

　　菲卓替尼的推荐剂量为每天一次400mg，口服，可与或不与食物同服。对于正在服用强CYP3A抑制剂或合并重度肾功能不全的患者，需减量服用。在用药过程中，应密切监测患者的生命体征和实验室指标，及时发现并处理潜在的副作用。

　　对于出现严重副作用的患者，如严重腹泻、恶心、呕吐等，应减少剂量或停药，并给予相应的对症治疗。此外，由于菲卓替尼可能导致血小板减少和贫血，因此在使用前应检查患者的血常规，并在治疗期间定期监测。

　　菲卓替尼作为一种新型的JAK2抑制剂，在治疗骨髓纤维化方面表现出显著的疗效。它通过抑制JAK2信号通路，减少炎症因子释放，从而改善患者的脾肿大和相关症状。然而，其安全性仍需关注，特别是严重脑病的风险。未来，随着对菲卓替尼研究的深入和临床应用的拓展，我们期待它能够为更多骨髓纤维化患者带来新的治疗希望。同时，对于其耐药机制、药物相互作用等方面的研究也将为抗骨髓纤维化药物的研发提供新的思路和方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：菲卓替尼/菲达替尼(FEDRATINIB)可减少细胞增殖并诱导细胞凋亡从而实现对骨髓纤维化疾病的控制

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