Dravet综合征，原称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种罕见的遗传性癫痫综合征，通常在婴幼儿期发病，表现为多种类型的癫痫发作，且难以通过常规抗癫痫药物控制。司替戊醇（Stiripentol）作为一种创新的抗癫痫药物，在治疗Dravet综合征相关癫痫发作方面展现出显著的疗效和一定的安全性，为这类患者提供了新的治疗希望。
司替戊醇主要通过增强γ-氨基丁酸（GABA）的功能发挥抗癫痫作用。GABA是一种重要的神经递质，通过抑制神经元的兴奋性来稳定神经系统。司替戊醇能够抑制γ-氨基丁酸转氨酶，从而增加GABA的浓度，抑制神经元的过度兴奋，减少癫痫的发作频率和严重性。此外，司替戊醇还可能通过抑制大脑中的谷氨酸释放、增强谷氨酸再摄取以及改变离子通道功能等多种机制，共同抑制癫痫发作。
司替戊醇通常以胶囊剂或混悬散剂形式存在，每日剂量为50mg/kg，分2-3次服用。剂量需根据患者的年龄、体重和具体情况进行调整。使用时，应将药物与适量水混合后立即服用，确保药物充分混合并全部摄入。司替戊醇常作为辅助治疗药物，与氯巴占或丙戊酸盐等其他抗癫痫药物联合使用，以提高整体治疗效果。
一项为期12年的观察性研究显示，司替戊醇在治疗Dravet综合征和持续性癫痫发作方面具有显著的疗效和长期安全性。在这项研究中，41名患者开始司替戊醇治疗，其中20名患者的全身强直阵挛发作频率长期减少超过或等于50%。此外，23名患者中有11名的局灶性癫痫发作频率降低了50%以上，26名患者中，有11名患者的癫痫持续状态频率降低了50%或更多。这些结果表明，司替戊醇能够显著改善Dravet综合征患者的癫痫发作情况，提高生活质量。
司替戊醇的优势在于其独特的抗癫痫机制，能够与其他抗癫痫药物联合使用，提高整体治疗效果。对于那些对传统抗癫痫药物无效的患者来说，司替戊醇提供了一种新的治疗选择。此外，司替戊醇在长期治疗中表现出良好的安全性和耐受性，为患者提供了持续的治疗保障。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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