在医学领域，针对难治性贫血和白血病的治疗一直是研究的热点和难点。地西他滨和西屈嘧啶（INQOVI）的组合疗法为这些患者带来了新的治疗希望。

　　地西他滨是一种已获批的抗癌DNA去甲基化剂，它能够通过抑制DNA甲基转移酶（DNMT）的活性，减少DNA的甲基化水平。这种抑制导致DNA的低甲基化，从而可以改变基因表达，重新激活先前沉默的肿瘤抑制基因，抑制癌细胞的生长并导致细胞死亡。然而，地西他滨在体内的降解较快，限制了其疗效。西屈嘧啶则是一种胞苷脱氨酶抑制剂，能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，避免降解地西他滨，从而提高其口服生物利用度，确保与静脉注射地西他滨给药的暴露浓度相同。

　　在临床试验中，INQOVI组合疗法展现出了显著的治疗效果。一项针对MDS患者的临床研究显示，该组合疗法能够显著改善患者的症状，提高生活质量，并延长生存期。对于高危MDS患者而言，INQOVI的联合治疗能够显著降低疾病进展的风险。

　　此外，INQOVI的批准也基于ASCERTAIN III期研究的结果。该研究比较了口服固定剂量地西他滨和西屈嘧啶与传统静脉注射地西他滨的疗效和安全性。受试者包括患有骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性粒单核细胞白血病（CMML）的成年人。研究表明，口服地西他滨/西屈嘧啶治疗在药物浓度方面与静脉注射相当，并且达到了21%的完全应答率，完全应答的中位持续时间为7.5个月，中位完全应答时间为4.3个月。

　　地西他滨和西屈嘧啶组合疗法在实际应用中展现出了以下优势：

　　提高用药便利性：口服片剂形式减少了患者定期去医院接受静脉注射的不便。

　　降低感染风险：减少了就诊次数，特别是在全球疫情背景下，降低了患者的感染风险。

　　显著的治疗效果：通过抑制DNA甲基化，重新激活肿瘤抑制基因，显著改善患者症状和生活质量。

　　地西他滨和西屈嘧啶（INQOVI）的组合疗法为难治性贫血和白血病患者提供了一种新的治疗选择。该组合疗法通过抑制DNA甲基化，显著改善了患者的症状和生活质量，并延长了生存期。然而，在使用这些药物时也需要关注其潜在的副作用和个体化治疗方案的重要性。随着医学研究的不断深入和临床经验的积累，相信未来会有更多更有效的治疗方法出现，为患者带来更好的治疗前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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