去纤维钠/去纤苷钠（Defitelio/DefibrotiDe），作为一种具有独特药理作用的寡核苷酸混合物，在治疗肝窦阻塞综合征（SOS）中展现出了显著的临床效果。

　　去纤维钠/去纤苷钠是从猪肠黏膜中提取的一种单链多聚脱氧核糖核苷酸复合物，具有显著的抗血栓、改善微循环和抗炎作用。该药物最初在欧洲获得批准，用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉闭塞性疾病（VOD），该病也被称为肝窦阻塞综合征（SOS）。SOS是HSCT过程中常见的严重并发症，通常由血栓形成、炎症反应或肿瘤压迫等因素引发，导致肝脏血液回流受阻，引发肝脏淤血、肿大，严重时甚至可能导致肝功能衰竭。

　　去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明，但其在体外实验中已显示出增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，这一特性有助于抑制血栓形成，减少血液在肝脏微血管中的凝固，从而减轻肝脏的淤血状况。此外，该药物还能改善肝脏的微循环，增加肝脏的血液供应，缓解因SOS引起的肝脏缺血。在抗炎作用方面，去纤苷钠能够减少炎症反应，减轻因SOS引起的肝脏炎症损伤，并保护肝脏的内皮细胞，防止内皮细胞损伤，维持肝脏血管的正常结构和功能。

　　去纤苷钠主要用于治疗HSCT后出现肾或肺功能障碍的成人和儿童SOS患者。这些患者通常因SOS而面临严重的生命威胁，急需有效的治疗手段来改善病情。该药物的适应症明确，为临床医生提供了针对性的治疗选择。

　　多项临床试验已证实去纤苷钠在治疗SOS中的有效性和安全性。其中一项3期前瞻性试验纳入了134例肝VOD和多器官衰竭患者，治疗组患者接受去纤苷钠治疗，而对照组为历史对照患者。结果显示，治疗组患者在HSCT后100天以上的生存率为38.2%，显著高于对照组的25%。此外，治疗组的完全缓解率也显著高于对照组。另一项2期剂量探索试验评估了不同剂量去纤苷钠在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效，结果同样显示了该药物的有效性。这些临床试验数据为去纤苷钠在临床中的应用提供了坚实的证据支持。

　　在使用去纤苷钠时，医生应密切关注患者的出血情况。由于该药物具有增强纤溶酶活性的特性，可能会增加患者出血的风险。因此，对于有活动性出血或出血倾向的患者，应谨慎使用或避免使用。此外，医生还应监测患者的过敏反应，特别是对于有过敏史的患者。如果出现严重或危及生命的过敏反应，应立即停止使用去纤苷钠，并按照标准治疗进行处理。

　　在用法用量方面，去纤苷钠通常通过静脉输注给药，推荐剂量为每6小时按体重6.25mg/kg，输注时间不少于2小时。治疗周期至少为21天，若SOS的体征和症状在21天后仍未消退，则继续治疗直至消退。在输注前，去纤苷钠必须被稀释至适当的浓度，并避免与其他静脉药物在同一静脉线内共同给药。

　　去纤维钠/去纤苷钠作为一种创新的治疗药物，为HSCT后SOS患者提供了新的治疗选择。其独特的药理作用机制、明确的适应症、显著的临床试验数据以及合理的用药注意事项，使得该药物在临床应用中具有广阔的前景。然而，医生在使用去纤苷钠时仍需谨慎，密切关注患者的出血情况和过敏反应，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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