阿伐曲泊帕（Avatrombopag），商品名苏可欣/DOPTELET，是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，该药物通过激活TPO受体，促进血小板的生成和增殖，从而用于治疗血小板减少症。

　　血小板减少症是指血液中血小板计数低于正常范围，可能导致出血风险增加。阿伐曲泊帕的研发基于其能够选择性激活TPO受体，进而促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化，增加血小板的生成。这一机制使得阿伐曲泊帕成为治疗血小板减少症的有效药物。

　　临床试验数据与疗效

　　‌慢性免疫性血小板减少症（ITP）‌：

　　‌国际多中心Phase III研究‌：该研究纳入11个国家的49例成人慢性ITP患者，随机以2:1的比例给予阿伐曲泊帕或安慰剂治疗。研究结果显示，阿伐曲泊帕组在起始治疗第8天，65.6%的患者获得应答（血小板计数≥30×10^9/L），第28天应答率为84.4%，均显著高于安慰剂对照组（p<0.0001）。此外，阿伐曲泊帕组34.4%的患者获得持久应答（在6个月核心研究期间最后8周，血小板计数≥50×10^9/L且持续时间≥6周）。

　　‌中国Phase III研究‌：在中国成人ITP患者中，阿伐曲泊帕用于治疗的第8天应答率为72.92%，第6周应答率为77.08%，同样显著高于安慰剂组。

　　‌慢性肝病相关血小板减少症‌：

　　‌ADAPT-1和ADAPT-2研究‌：这两项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。研究结果显示，在两个基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组中的应答患者比例均高于安慰剂组，且具有临床意义和统计学显著性差异。在低基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50×10^9/L）的患者比例显著高于安慰剂组。

　　真实世界研究数据

　　一项来自西班牙的全国、多中心、回顾性研究纳入2022年7月至2023年11月诊断ITP并接受阿伐曲泊帕治疗的患者，共计240例。研究结果显示，阿伐曲泊帕治疗后达完全缓解（CR）和缓解/完全缓解（R/CR）的比例分别为80%和91.2%，进一步证实了阿伐曲泊帕在临床实践中的有效性。

　　阿伐曲泊帕作为一种新型的血小板生成素受体激动剂，为血小板减少症患者提供了新的治疗选择。其卓越的临床试验数据和显著的疗效为患者带来了希望。然而，患者在使用过程中仍需注意其可能带来的副作用，并在医生的指导下进行用药管理。随着对阿伐曲泊帕研究的深入和临床经验的积累，相信该药物将为更多的血小板减少症患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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