恩西地平（Idhifa/Enasidenib）是一款口服靶向药物，专门针对IDH2基因突变的急性髓系白血病（AML）患者。IDH2突变是AML中较为常见的一种基因突变，影响细胞的能量代谢和表观遗传调控。恩西地平的问世，为这类患者提供了新的治疗选择和希望。

　　恩西地平的研发基于深入的分子生物学研究，揭示了IDH2突变在AML发病中的关键作用。2017年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。这一批准基于一项关键的临床试验数据，显示恩西地平能够显著延长患者的生存期。

　　在一项名为Study 199的单臂、开放标签、多中心临床试验中，纳入了199名携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。患者每天口服恩西地平100mg，直至疾病进展或不可接受的毒性。结果显示，恩西地平的总缓解率（ORR）为40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.6%，部分缓解率（PR）为20.6%。中位缓解持续时间（DOR）为8.2个月，中位无进展生存期（PFS）为5.8个月，中位总生存期（OS）为19.3个月。

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，通过靶向IDH2突变蛋白，抑制其催化2-氧代戊二酸（2-OG）向R-2-羟基戊二酸（R-2HG）的异常转化。R-2HG的积累会干扰细胞的正常代谢和分化，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过降低R-2HG水平，恢复细胞的正常代谢状态，从而抑制白血病细胞的生长和扩散。

　　恩西地平在使用过程中可能出现一些副作用，主要包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、皮疹和中性粒细胞减少等。其中，中性粒细胞减少可能导致感染风险增加，因此需要密切监测患者的血常规指标。此外，恩西地平还可能引起肝功能异常和电解质紊乱等副作用。

　　为了减少副作用的发生，医生在使用恩西地平前应全面了解患者的病史和用药情况，制定个性化的治疗方案。在治疗过程中，定期监测患者的血常规、肝功能和电解质等指标，及时发现并处理相关副作用。对于出现严重副作用的患者，应考虑减量或停药。

　　恩西地平作为针对IDH2突变的AML患者的创新疗法，具有显著的疗效和可接受的安全性。其临床试验数据表明，恩西地平能够延长患者的生存期，改善生活质量。随着对恩西地平研究的深入和临床经验的积累，相信它将为更多的AML患者带来福音。同时，也期待未来能有更多针对AML不同分子亚型的靶向药物问世，为患者提供更多的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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