艾曲波帕（Eltrombopag），商品名瑞弗兰，是一种口服、非肽类的小分子血小板生成素（TPO）受体激动剂。它通过刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，以及促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。

　　艾曲波帕的研发旨在治疗多种原因引起的血小板减少症，特别是对于那些传统疗法效果不佳的患者。血小板减少症可导致出血风险增加，严重影响患者的生活质量。艾曲波帕的问世，为这些患者提供了新的治疗选择。

　　针对艾曲波帕的临床试验采用了多中心、随机、双盲、安慰剂对照的设计方法。这些试验的主要目的是评估艾曲波帕在提升血小板计数方面的疗效和安全性。入选患者主要为成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）、难治性重型再生障碍性贫血（SAA）和慢性丙型肝炎（HCV）相关血小板减少症患者。患者被随机分配至艾曲波帕治疗组或安慰剂组。

　　‌患者接受艾曲波帕口服治疗，每日一次，剂量根据患者的体重、基线血小板计数和临床反应进行调整。主要观察指标包括血小板计数的变化、出血事件的发生率、不良反应发生率以及患者的整体临床状况等。

　　‌慢性ITP‌：

　　在成人患者的两项关键的短期治疗试验中，艾曲波帕组的患者在第一周就有59%和70%分别达到了血小板计数大于或等于50×10^9/L的目标，而安慰剂组的患者只有16%和11%。

　　在儿童患者的一项长期治疗试验中，艾曲波帕组的患者在第一周就有40%达到了血小板计数大于或等于50×10^9/L的目标，而安慰剂组的患者只有3%。

　　成人和儿童患者的长期治疗试验均显示，艾曲波帕组的患者的血小板计数能维持在治疗目标范围内，且无需频繁调整剂量。

　　一项国内多中心的临床试验表明，艾曲波帕联合免疫抑制治疗的患者，在第四周有50%达到了血小板计数大于或等于20×10^9/L的目标，而对照组的患者只有17.9%。

　　另一项国外临床试验显示，艾曲波帕联合免疫抑制治疗的患者，在第六周有40.7%达到了血小板计数大于或等于20×10^9/L的目标，而对照组的患者只有6.3%。

　　‌难治性重型再生障碍性贫血（SAA）‌：

　　在一项针对难治性SAA患者的临床试验中，艾曲波帕联合标准免疫抑制治疗显著提高了患者的血小板计数和血液学缓解率。

　　‌慢性丙型肝炎（HCV）相关血小板减少症‌：

　　在两项关键的临床试验中，艾曲波帕组的患者在第一周就有95%和94%分别达到了血小板计数大于或等于50×10^9/L的目标，而安慰剂组的患者只有11%和4%。

　　艾曲波帕作为一种新型的血小板生成素受体激动剂，在治疗血小板减少症方面展现出了显著的疗效和良好的安全性。通过严格的临床试验验证，艾曲波帕已成为血小板减少症患者的重要治疗选择。未来，随着研究的深入和临床经验的积累，我们有望发现更多关于艾曲波帕的新适应症和用法，为更多患者带来福音。同时，也需继续关注其潜在的不良反应和安全性问题，确保患者用药安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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