依库珠单抗在罕见病治疗领域占据着重要地位，为许多患者带来了转机。

　　依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，其核心作用机制围绕补体系统展开。补体系统是人体免疫系统的重要构成部分，在正常免疫防御中发挥关键作用。但在某些罕见疾病状态下，补体系统会过度激活，尤其是补体蛋白C5的异常活化，会引发一系列级联反应，最终形成膜攻击复合物（MAC），对人体自身细胞发起攻击。依库珠单抗能够精准地与C5特异性结合，阻止C5裂解为C5a和C5b，从而截断补体级联反应的末端通路，抑制MAC的形成，有效减少对自身细胞的损伤，缓解疾病症状。

　　依库珠单抗主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）这两种严重罕见病。PNH患者由于红细胞膜上缺乏关键的补体调节蛋白，导致补体系统错误地攻击自身红细胞，引发慢性溶血、贫血，增加血栓形成风险。aHUS患者则是因为补体系统过度活化，致使血管内皮细胞受损，进而引发血小板减少、微血管病性溶血性贫血以及急性肾功能衰竭等严重后果。依库珠单抗针对这两种疾病中补体系统过度激活的关键节点进行干预，有效改善患者病情。

　　依库珠单抗通过静脉输注给药。针对PNH患者，标准初始治疗方案为每周静脉输注一次，每次剂量600mg，持续四周；之后每两周输注一次，剂量提升至900mg。对于aHUS患者，初始剂量为900mg，在第一周、第二周、第三周和第四周分别进行静脉输注，后续每两周输注一次，剂量为1200mg。具体使用剂量和疗程需由专业医生依据患者个体情况进行精准评估与调整。

　　依库珠单抗在实际应用中效果显著。其优势在于精准针对疾病发病机制，有效控制病情发展，显著提升患者生活质量，延长生存期，为罕见病患者带来实实在在的治疗获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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