遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）是一种严重且复杂的罕见病，由转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变引起。异常的TTR蛋白错误折叠并聚集形成淀粉样纤维，在全身组织和器官中沉积，特别是在周围神经和心脏，逐渐破坏这些组织和器官的正常功能，导致进行性感觉运动多发性神经病和心肌病等严重症状。

　　Amvuttra（vutrisiran）作为一种创新药物，为hATTR-PN患者带来了新的希望。它的治疗原理基于RNA干扰（RNAi）技术。我们知道，基因表达是从DNA转录成RNA，再翻译成蛋白质的过程。Amvuttra能够精准地与编码TTR蛋白的mRNA特定区域结合，在细胞内一系列酶的作用下，mRNA被降解，从而阻止TTR蛋白的合成。从根源上减少了错误折叠和聚集的TTR蛋白产生，缓解淀粉样纤维在组织中的沉积，进而减轻对神经和其他器官的损害。

　　Amvuttra主要适用于治疗成人hATTR-PN。对于那些已出现明显多发性神经病症状，如肢体麻木、疼痛、无力，且经基因检测确认存在TTR基因突变的患者，Amvuttra能发挥显著的治疗作用。在使用方法上，Amvuttra采用皮下注射给药，每3个月注射一次，这种相对便捷的给药方式提高了患者的依从性。相较于一些需要频繁给药的治疗手段，大大减少了患者往返医院的次数和时间成本。

　　在使用Amvuttra时，有一些注意事项。首先，在治疗开始前，需要对患者进行全面的评估，包括肝肾功能检查，因为RNAi药物可能潜在地影响肝脏等器官功能。其次，在注射过程中，医护人员要严格遵循无菌操作规范，防止感染等并发症。患者自身也需要密切关注注射部位有无红肿、疼痛等异常反应，如有不适及时告知医生。而且，由于目前关于Amvuttra在孕妇、哺乳期妇女及儿童中的安全性和有效性数据有限，这些人群使用时需格外谨慎。

　　传统治疗多以缓解症状为主，无法从根本上阻止疾病进展，而Amvuttra通过靶向作用于TTR蛋白的合成环节，从病因层面进行干预，延缓甚至逆转疾病进程，为患者带来了更好的生活质量和长期生存的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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