去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷对内皮细胞(EC)的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而减少EC活化并增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。

　　在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。

　　在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

　　去纤苷是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。

　　在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

　　注意事项

　　1、出血：去纤苷可提高体外纤溶酶活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。对于活动性出血患者，不要开始去纤苷治疗。监测病人有无出血迹象。如果患者出现出血症状，停止使用，提供治疗，直到出血停止。

　　同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维护或重新打开中心静脉线）可能增加出血风险。在去纤苷治疗前停止抗凝剂和纤溶剂，并考虑推迟使用去纤苷，直到抗凝剂的作用减弱为止。

　　2、超敏反应：在接受去纤苷治疗的患者中，只有不到2%的患者发生了过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。报告过一例发生过敏反应的病人。监测患者的超敏反应，尤其是有既往接触史的患者。如果出现严重的超敏反应，停止使用去纤苷，按照护理标准进行治疗，并监测直到症状消失。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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