相较于成人患者，CML儿童及青少年患者的伊马替尼/格列卫(IMATINIB)治疗获益更加显著。但与儿童相比，青少年患者呈现出侵袭性低、而且无失败生存率更低的特征。

　　在临床上，慢性髓系白血病（CML）是成人常见的血液系统恶性肿瘤，通常采用伊马替尼作为一线治疗方案。与成人相比，CML在20岁以下青少年及儿童中的发病率相对较低。因此，青少年及儿童患者的治疗策略往往参考成人的治疗经验。既往研究发现，CML青少年和儿童患者疾病呈侵袭性的风险更高，例如白细胞计数更高、血小板计数更高以及脾脏体积更大，从而导致了CML青少年和儿童患者的预后较成人患者更差、生存期更短。为了进一步分析CML青少年和儿童患者的临床特征和疾病预后，来自北京大学人民医院的江倩教授团队开展了一项多中心回顾性研究。

　　研究方法：研究人员纳入年龄在0-19岁之间、确诊为CML慢性期、且接受伊马替尼作为一线疗法的儿童或青少年患者。其中，儿童的定义为0-8岁男孩和0-10岁女孩，青少年定义为9-19岁男孩和11-19岁女孩。此外，研究人员还纳入接受伊马替尼作为一线疗法的CML成人患者作为对照。研究统计指标包括完全血液学缓解率（CHR）、完全细胞遗传学缓解率（CCyR）、无失败生存期（FFS）、无进展生存期（PFS）、总体生存期（OS）以及相关血液学毒副反应。

　　研究结果：研究人员共纳入982例CML慢性期患者，其中儿童135例、青少年189例，中位年龄11岁。在伊马替尼剂量统计上，儿童中位初始剂量为273mg/m2/d、青少年中位初始剂量为255mg/m2/d，成人中位初始剂量为400mg/m2/d。

　　在治疗3个月时，各年龄组CHR之间并没有显著差异，从低到高分别为98.5%、98.4%、99.3%、98.5%、98.8%。然而在最佳缓解率统计上，成人患者要优于儿童及青少年患者，各年龄组分别为76.3%、72.5%、75.1%、81.5%、88.0%。

　　在中位随访39个月期间，791例（80.5%）患者仍维持原先伊马替尼治疗，149例（15.2%）更换为第二代TKIs药物，29例（2.9%）选择了其他化疗方案或接受了干细胞移植，另有13例（1.3%）患者因无治疗缓解而中断TKIs治疗。在维持伊马替尼的患者中，儿童组患者的维持率最高，但各组间并没有显著差异，分别为86.7%、79.4%、79.3%、79.6%、80.7%。

　　多变量分析发现，成人患者在实现CCyR或MR的概率低于儿童患者。此外，在确诊时呈现WBC计数偏高或脾肿大阳性率高，血小板计数偏低、骨髓原始细胞占比更高以及确诊与接受伊马替尼治疗间隔更长，均与难实现CCyR、MMR或MR之间存在统计学相关性。

　　在随访期间，205例（20.9%）患者经历了治疗失败，其中青少年患者（49例，25.9%）的占比最高。另外，青少年患者的疾病进展率也最高，达7.4%（14例）。在生存率统计上，儿童患者4年FFS率为83.7%，显著高于其他各组患者。而各组在5年PFS率和5年OS率上，并没有显著差异。

　　在血液学毒副反应统计上，伊马替尼开始治疗3个月内共发生III/IV级血液学毒副反应共134例（13.4%），各组发病率之间并没有显著差异，分别为17.8%（24例）、14.3%（27例）、11.8%（36例）、13.3%（36例）以及13.3%（11例）。

　　研究结论：综上研究人员认为，相较于成人患者，儿童及青少年患者的伊马替尼治疗获益更加显著。但与儿童相比，青少年患者呈现出侵袭性低、而且无事件生存率更低的特征。这就意味着在这两个年龄组之间，存在着显著的疾病特征和治疗预后差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：伊马替尼/格列卫(IMATINIB)适用于哪些人群?有什么不良反应?

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