拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)作为首个口服TRK抑制剂，是专门用于治疗具有NTRK基因融合肿瘤的泛瘤种精准靶向治疗药物。拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中均显示出高效和持久的应答，目前已经在美国、欧盟和英国等国家和地区获批。

　　拉罗替尼/拉克替尼国际多中心临床试验的过程中拉罗替尼表现出惊人的疗效——“明星效应”。在入组过程中，有一位患儿病情复杂，肿瘤体积大，手术无法切除，化疗效果也不佳，但是接受拉罗替尼两个疗程的治疗后，肿瘤体积明显缩小；三个疗程后，就有了手术机会，术后患儿继续接受拉罗替尼的靶向治疗，取得了很好的效果。

　　还有一个病例。患儿一岁，患眼底肿瘤，侵犯眶周，整个眼球突出，在知名眼科中心接受手术后，仍出现复发。为帮助孩子实现器官功能的保留以及更长的生存预期，将他入组临床试验，接受拉罗替尼口服液的治疗，一个疗程后，患者症状明显改善，两个疗程后，患儿突出的眼球也明显回缩，病灶完全消失。可见，在儿童实体瘤治疗领域，靶向药物单药治疗也可达到完全缓解的效果，这也为临床治疗增加了很大的信心。

　　近期，2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会也公布了拉罗替尼/拉克替尼最新研究数据。截止到2021年7月的数据显示，拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率（ORR）为84%，中位持续缓解时间（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3和37.4个月；48个月的生存率为93%。研究显示，没有出现新的、非预期的不良反应事件。可见，拉罗替尼在NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。

　　从临床治疗效果上看，儿童实体瘤患者的临床治愈可能性是显著高于成人患者的，规范化的诊疗可使多数患儿得到临床治愈。基于拉罗替尼在NTRK基因融合患者中的显著疗效与良好的安全性，拉罗替尼口服液的上市，将提高患儿的用药依从性，为患儿重回正常生活带来希望。我们也期待通过国家医保政策的倾斜，拉罗替尼能够使更多儿童实体瘤患者获益，让患儿健康成长，享受美好人生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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