马法兰/玛法兰(MELPHALAN)是一种细胞毒性烷化剂，可抑制DNA及RNA合成。马法兰最初用于治疗多发性骨髓瘤和卵巢癌，于上世纪90年代被用于RB玻璃体种植的治疗。对于马法兰最佳治疗剂量的研究显示，10μg马法兰注射不会导致视网膜组织学及视网膜电图（ERG）的改变，但20μg即可导致轻微的ERG改变。马法兰用于治疗视网膜母细胞瘤（RB）已经有20多年的历史，使RB的预后得到了显著改善，但同时也会带来一定的眼部毒性作用。

　　2008年后，马法兰注射的标准剂量被推荐为24μg。种植消退所需的注射次数中位数为3.9次。一些最近的研究表明，玻璃体腔注射马法兰20~30μg是有效且安全的。

　　一项系统回顾显示，接受8~30μg马法兰注射后的眼部并发症并不常见。在对共计306只眼的1287次注射中，仅有0.01%（3/261）的病人发生虹膜萎缩，0.07%（2/295）发生视网膜脱离，以及0.08%（2/261）的病人发生脉络膜视网膜萎缩。

　　有学者研究了23只眼共122次注射，其中43%的病人发生注射部位的盐和胡椒样视网膜病变。他们认为，接受更高浓度及更多次数的患眼更容易发生并发症，并认为30μg以内的剂量可以减少眼内毒性的风险。

　　在这一病例中，尽管病人仅接受了一次8μg马法兰注射，但随即导致了2级视网膜毒性作用。作者认为可能是由于此前经历了动脉化疗后视网膜的易损性增加。因此，对于难治性或复发性视网膜母细胞瘤，如果患者已经接受了全身或动脉化疗，在进一步接受玻璃体腔注药化疗时，可能发生剂量相关的视网膜毒性作用，必须严密监测治疗反应，评估毒性情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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