艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，它通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增值而发挥作用。2015年8月24日，美国FDA批准艾曲波帕治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童血小板减少症。

　　在两项双盲安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕对1岁及以上儿童慢性ITP患者的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间，试验的时间有所不同：至少6个月或至少12个月。在试验期间，剂量可以每两周增加一次，每天最多75mg。血小板计数超过200×10^9/L时降低艾曲波帕的剂量；血小板计数超过400×10^9/L时中断或减少艾曲波帕的剂量。

　　在PETIT2研究中(NCT01520909)，血小板计数小于30 x 10^9/L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层，随机接受艾曲波帕(n=63)或安慰剂(n=29)治疗。

　　年龄在6至17岁之间的患者的起始剂量为每日50mg（体重大于27公斤的患者为每日50mg，体重不足27公斤的患者为每日37.5mg）。东亚地区6至17岁的患者，不论体重如何，每天服用一次，每次25mg。1~5岁患者口服混悬液的起始剂量为1.2 mg/kg，每日1次(东亚患者0.8 mg/kg，每日1次)。入组患者的人群特征为：中位年龄9岁，女性占48%。大约62%的患者的血小板基线计数小于或等于15×10^9/L。在接受过至少两种ITP治疗(主要是皮质类固醇和免疫球蛋白)的患者中，接受艾曲波帕治疗的患者占73%，而接受安慰剂治疗的患者占90%。4名接受艾曲波帕治疗的患者均接受过脾切除术。

　　在本试验中，艾曲波帕的疗效是通过在随机双盲期的8周（5~12周）中至少有6周的时间里，达到血小板计数≥50 x 10^9/L(在没有救援治疗的情况下)的受试者所占比例来评估的。

　　试验结果表明，12~17岁的两组患者（艾曲波帕VS安慰剂）中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为42%VS 10%；6~11岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为44%VS 0%；1~5岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为36%VS 0%。

　　在PETIT研究(NCT00908037)中，血小板计数小于30 x 10^9/L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层，随机接受艾曲波帕或安慰剂治疗。

　　年龄在12至17岁之间的患者，不论体重或种族，每日一次的初始剂量为37.5mg。年龄在6至11岁之间的患者的初始剂量为每日50mg（大于或等于27公斤者为每日50mg，小于27公斤者为每日25mg）。东亚这一年龄范围的患者每次减少剂量至25mg(大于或等于27公斤者)和12.5mg(小于27公斤者)，每日一次。1~5岁患者口服混悬液的起始剂量为每日1.5 mg/kg(东亚患者每日0.8 mg/kg)。患者的人群特征为：中位年龄10岁，女性占60%。大约51%的患者基线血小板计数小于或等于15×10^9/L。在接受过至少两种ITP治疗(主要是皮质类固醇和免疫球蛋白)的患者中，接受艾曲波帕治疗的患者占84%，接受安慰剂治疗的患者占86%。接受艾曲波帕治疗的组中有5例患者接受过脾切除术。

　　在本试验中，艾曲波帕的疗效是通过在随机双盲期的第1周至第6周期间，血小板计数大于或等于50 x 10^9/L(在没有救援治疗的情况下)的患者所占比例来评估的。

　　试验结果表明，12~17岁的两组患者（艾曲波帕VS安慰剂）中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为62%VS 0%；6~11岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为63%VS 33%；1~5岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为60%VS 80%。

　　在儿童患者中，艾曲波帕组最常见的不良反应有：上呼吸道感染（17%）、鼻咽炎（12%）、咳嗽（9%）、腹泻（9%）、发热（9%）、腹痛（8%）、口咽痛（8%）、牙痛（6%）、ALT升高（6%）、皮疹（5%）、AST升高（4%）、流鼻涕（4%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)的适应症、服用方法及不良反应

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