2020年9月4日，美国FDA加速批准普雷西替尼Gavreto（pralsetinib）上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者，pralsetinib是一种口服RET抑制剂。Gavreto(普雷西替尼)是第二个批准专门用于治疗RET基因融合NSCLC的药物。值得一提的是，普雷西替尼是唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法，在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的疗效和高完全缓解率。

　　在一项多中心，非随机，开放标签，多队列临床试验（ARROW，NCT03037385）中，评估了普雷西替尼治疗RET融合阳性转移性NSCLC患者的疗效。该研究在单独的队列中纳入了已经接受铂类化学疗法治疗的转移性RET融合阳性NSCLC患者和未接受过治疗的转移性NSCLC患者；且纳入无症状中枢神经系统（CNS）转移的患者，包括在研究进入前2周内类固醇使用稳定或减少的患者；所有患者每天一次口服普雷西替尼 400mg，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。试验主要研究终点是有双盲独立中心评价（BICR）评估的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　一、先前已接受铂类化学疗法治疗的转移性RET融合阳性NSCLC

　　纳入87例先前接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者，评估普雷西替尼疗效。

　　患者基线特征：中位年龄60岁（28-85岁）；49%女性；53%白人；35%亚裔；6%西班牙裔/拉丁美洲；94%ECOG评分0-1,6%ECOG评分2；99%具有转移性疾病；43%有中枢神经系统转移病史或当前有转移史；45%先前接受过抗PD1/PD-L1治疗；25%先前接受过多靶点激酶抑制剂治疗；52%接受过放射治疗。

　　结果显示，在87名患者中，客观缓解率（ORR）为57%；80%的患者中位缓解持续时间（mDOR）在6个月以上。39例先前接受过抗PD1/PD-L1治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为59%。

　　另外，根据BICR评估，在87例RET融合阳性NSCLC患者中，有8例基线时可测量的CNS转移。在进入研究之前的两个月内，没有患者接受过脑放射治疗（RT）。在这8例患者中有4例观察到颅内病变的反应，包括2例中枢神经系统完全反应患者；75％的患者mDOR在6个月以上。

　　二、未接受过治疗的RET融合阳性NSCLC

　　纳入27例未接受过治疗的RET融合阳性NSCLC患者，评估普雷西替尼疗效。

　　患者基线特征：中位年龄65岁（30-87岁）；52%女性；59%白人；33%亚裔；4%西班牙裔/拉丁美洲；96%ECOG评分0-1；100%具有转移性疾病；37%有中枢神经系统转移病史或当前有转移史。

　　结果显示，在27名患者中，客观缓解率（ORR）为70%；58%的患者中位缓解持续时间（mDOR）在6个月以上。

　　在安全性方面，普雷西替尼常见不良反应有乏力（35%）、便秘（35%）、腹泻（34%）、肌肉骨骼痛（32%）、高血压（28%）、咳嗽（23%）、发热（20%）、水肿（20%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼(PRALSETINIB)重要的安全信息说明

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