维纳妥拉是治疗白血病的靶向药，可以靶向作用于BCL-2蛋白，对于人体内正常的细胞来说，细胞的生长和死亡是按一定规律来进行的，但是白血病的肿瘤细胞却可以在BCL-2蛋白的保护下，极大的将死亡往后延缓，维纳妥拉可以阻断肿瘤细胞的BCL-2蛋白保护层，使肿瘤细胞死亡。

　　1、慢性淋巴细胞白血病（CLL）

　　维纳妥拉可以单药使用，但一项小型的临床试验研究证实，维纳妥拉与利妥昔单抗的新组合疗法，也能起到不错的效果。根据研究数据显示，这一组合疗法相比目前的标准疗法，可以将慢性淋巴细胞白血病患者的疾病进展风险降低81%，有超过一半的患者病情得到了完全缓解(完全缓解率51%)，无进展生存期得到了明显的延长。基于接受这一治疗的都是难治性或是复发性的患者。使用维纳妥拉加利妥昔单抗治疗的大多数患者（62.4％）在外周血中获得高检测率的微小残留病，而接受苯达莫司汀加利妥昔单抗治疗的患者为13.3％。

　　关于MURANO试验

　　共有389名接受过至少一次治疗的R/R CLL患者参加了随机3期MURANO试验。该试验旨在评估维纳妥拉联合利妥昔单抗（N=194）与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（N=195）的疗效和安全性。试验中患者的中位年龄为65岁（范围：22-85）。

　　苯达莫司汀联合利妥昔单抗使用的中位无进展生存期未达到17.0个月，而维纳妥拉联合利妥昔单抗中位随访时间为23.8个月。

　　副作用发生情况：

　　在维纳妥拉与利妥昔单抗组合使用时，16％的患者停药，剂量减少15％，剂量中断71％。43％的患者中性粒细胞减少导致维纳妥拉剂量中断，3％停药。维纳妥拉与利妥昔单抗或维纳妥拉单药治疗相结合的最严重副作用（≥2％）是肺炎，发热性中性粒细胞减少症和肿瘤溶解综合征。

　　2、慢性淋巴细胞白血病(CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)

　　I期临床试验（NCT01328626）入组了84例复发型/难治型CLL/SLL患者和44例复发型/难治型非霍奇金淋巴瘤患者。ABT-199缓解CLL/SLL的应答率为79%（完全应答率为22%），中位持续应答时间为20.5个月；维纳妥拉缓解非霍奇金淋巴瘤的应答率为48%（完全应答率为7.5%）。维纳妥拉的疗效能够奥滨尤妥珠单抗、艾代拉里斯、伊布替尼匹敌，有望成为个上市的Bcl-2抑制剂。

　　3、急性髓系白血病（AML）

　　急性髓系白血病（AML）是成人最常见的血液系统恶性肿瘤，具有高度异质性。随着二代测序技术的推广应用，发现绝大部分急性髓系白血病患者至少具有一种基因突变，许多突变基因不仅成为急性髓系白血病的预后判断因素，也可作为急性髓系白血病的治疗靶点。近年来，靶向药物在急性髓系白血病领域的突破值得关注，其中包括B细胞淋巴瘤2抑制剂维纳妥拉。维纳妥拉是一种选择性、强效、口服的小分子BCL-2抑制剂。其在慢性淋巴细胞性白血病中被发现具有显著的活性。

　　初发老年白血病

　　在初发老年白血病中，维纳妥拉联合低剂量阿糖胞苷的完全缓解率为62%，而维纳妥拉联合去甲基化药物（HMA，阿扎胞苷或地西他滨）的完全缓解率更高达73%。在维纳妥拉（400mg或800mg）联合HMA临床试验中，共入组145例老年初发白血病患者，中位年龄为74岁，其中49%患者具有不良预后的细胞遗传学，所有患者完全缓解率达67%。所有患者没有发生肿瘤溶解，3级及以上不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（43%）、血小板减少症（24%）、菌血症（8%）和肺炎（13%）。

　　复发/难治性白血病（R/R-AML）

　　该方案的疗效也相当不错，目前公布数据主要来自2项回顾性分析：

　　美国CITYOFHOPE临床实验

　　35例R/R-AML患者，其中33例VEN＋地西他滨，2例VEN＋阿扎胞苷，

　　实验数据：总有效率为64%，17例（48.6%）患者达完全缓解；

　　MDANDERSON癌症中心的临床实验

　　39例R/R-AML患者接受维纳妥拉＋HMA，26%患者达到完全缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：白血病治疗新药维奈妥拉/维纳妥拉(VENETOCLAX)的简要说明

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