2013年11月，FDA批准索拉非尼用于治疗局部晚期或转移的放射性碘（RAI）难治性分化型甲状腺癌（DTC）。2017年3月，国家食品药品监督管理局（CFDA）批准索拉非尼用于治疗局部期或转移的进展性的放射性碘难治性分化型甲状腺癌。

　　DECISION是一项全球性的III期研究，评估了索拉非尼对放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者的疗效。所有患者随机分组，分别接受索拉非尼（每次400mg，每日两次）或安慰剂治疗。两组患者（索拉非尼VS安慰剂）的人群特征为：男性占50.2%VS 45.2%，女性占49.8%VS 54.8%；中位年龄均为63岁，≥60岁的患者均占61.4%；欧洲人占59.9%VS 59.5%，北美洲人占17.4%VS 17.1%，亚洲人占22.7%VS 23.3%；ECOG评分为0（62.8%VS 61.4%）或1（33.3%VS 35.2%）或2（3.4%VS 2.9%）；乳头状甲状腺癌患者占57%VS 56.7%，滤泡状甲状腺癌患者占24.2%VS 26.6%，低分化型甲状腺癌患者占11.6%VS 7.6%，其他类型患者占8.3%VS 9.6%；局部晚期患者占3.4%VS 3.8%，有远处转移的患者占96.6%VS 96.2%；之前接受过放疗的患者占40.1%VS 43.3%；中位RAI暴露水平为400mCi VS 376mCi。本次试验主要观察终点为无进展生存期（PFS），次要观察终点为总生存期（OS）、疾病控制率（DCR）、持续反应时间（DOR）和疾病进展时间（TTP）。

　　试验结果表明，两组患者（索拉非尼VS安慰剂）的中位PFS为10.8个月VS 5.8个月，中位OS为NR（not reached未达到）VS 36.5个月。两组患者（索拉非尼VS安慰剂）的DCR为54.1%VS 33.8%，ORR为12.2%VS 0.5%，CR为0%VS 0%，PR为12.2%VS 0.5%，中位DOR为10.2个月VS NA，中位TTP为11.1个月VS 5.7个月。与安慰剂组相比，索拉非尼组肿瘤缩小的患者更多。

　　索拉非尼组最常见的不良反应有：手足综合征（76%）、腹泻（69%）、脱发（67%）、疲劳（50%）、皮疹/脱皮（50%）、体重减轻（47%）、高血压（41%）、厌食（32%）、口腔炎（23%）、瘙痒（21%）、恶心（21%）、低钙血症（19%）、咳嗽（16%）、便秘（15%）、感觉神经病变（15%）、呼吸困难（15%）。索拉非尼组最常见的3级不良反应有：手足综合征（20%）、高血压（10%）、体重减轻（6%）、低钙血症（6%）、疲劳（5%）、皮疹/脱皮（5%）、腹泻（5%）、呼吸困难（5%）、厌食（2%）、ALT升高（2%）、发烧（1%）、瘙痒（1%）、腹痛（1%）、背痛（1%）、感觉神经病变（1%）。

　　索拉非尼是一种新型多靶点抗肿瘤药物，由德国拜耳制药公司研制，具有双重抗肿瘤作用：既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖，还可通过抑制VEGFR和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：多靶点激酶抑制剂索拉非尼/索拉菲尼(SORAFENIB)的作用机理汇总

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