2017年11月，美国FDA批准维罗非尼用于治疗罹患罕见非朗格汉斯细胞组织细胞增生症（亦称脂质肉芽肿病，ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准的针对ECD的疗法。

　　对≥16岁的非黑色素瘤BRAF V600突变阳性患者进行了开放标签、多中心、单臂、多队列研究(Trial 4)。该试验入选22例ECD患者。15例患者(68.2%)曾接受过全身治疗。中位年龄为58.5岁，55%的患者是男性。

　　22名患者均接受了每次960mg的起始剂量，每日两次。8例患者每次剂量降至720mg。在剩下的14名患者中，每次剂量最终降至480mg。将剂量减至720mg后，治疗的中位时间为77天(范围为4至1325天)，而将剂量减至480mg后，治疗的中位时间为236天(范围为21至924天)。

　　本次试验主要观察指标为客观反应率（ORR）。

　　试验结果表明，患者的ORR为54.5%，CR为4.5%，PR为50%。

　　维罗非尼最常见的不良反应有：关节痛（82%）、斑状丘疹（59%）、脱发（55%）、疲劳（55%）、皮肤乳头状瘤（55%）、心电图QT间期延长（55%）、皮肤角化病（50%）、腹泻（50%）、皮肤干燥（45%）、光敏反应（41%）、掌跖红斑感觉异常综合征（41%）、脂溢性角化病（41%）、皮肤瘙痒（36%）、伴发周围神经病变（36%）、皮肤鳞状细胞癌（36%）、咳嗽（36%）、高血压（36%）、光化性角化病（32%）、毛发角化病（32%）、恶心（32%）、丘疹性皮疹（23%）、呕吐（23%）、黑素细胞痣（23%）、晒伤（23%）。

　　维罗非尼最常见的3~4级不良反应有：皮肤鳞状细胞癌（36%）、高血压（23%）、斑状丘疹（18%）、关节痛（14%）、皮肤角化病（5%）、光化性角化病（5%）、疲劳（5%）、心电图QT间期延长（5%）.

　　ECD患者使用维罗非尼治疗出现<20%的不良反应包括：良性、恶性和未明确的肿瘤(包括囊肿和息肉)：角化棘皮瘤；肌肉骨骼和结缔组织疾病：杜普伊特伦挛缩；维罗非尼组最常见的3~4级实验室异常数据有：ALT升高（9.1%）、碱性磷酸酶增加（4.5%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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