司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。MEK是MAPK通路的一部分，该通路在癌细胞中常常被激活，并且在许多不同实体瘤中升高，包括携带KRAS突变的肿瘤，该突变存在于20%的人类肿瘤，以及20%-30%的非小细胞肺癌（NSCLC）。

　　美国的儿童脑肿瘤联盟在美国的11所医疗机构中进行了一项司美替尼针对儿童低级别胶质瘤患者的多中心II期临床试验。研究纳入的对象为年龄在3-21岁，KPS评分＞60分，且至少经过了一次治疗的复发、难治或疾病发生进展的低级别胶质瘤患者。

　　研究将该类患者按照组织病理学特征、肿瘤位置、是否与1型神经纤维瘤病相关以及BRAF突变情况分为六个不同的群体，本研究主要对1组和3组患者的情况进行了分析。1组为含有BRAF激活因素（即KIAA 1549-BRAF基因融合或BRAFV600E突变）的WHO I级毛细胞性星形细胞瘤患者；3组为合并1型神经纤维瘤病相关的低级别胶质瘤（WHOⅠ/Ⅱ级）患者。两组患者的给药方式均为：司美替尼胶囊的形式口服给药，25mg/m2，每日两次，28天为一周期，持续26周期。该研究的临床试验编号为NCT01089101。

　　研究结果：2013年至2015年间，1组及3组均入组25名患者。在1组中的25名患者中，9名患者得到了稳定的部分缓解，而随访至2018年8月9日时，在25名患者中的11名疾病未发生进展。在3组的25名患者中，10名患者得到了稳定的部分缓解，随访至2018年8月9日时，17名患者疾病未发生进展。在所有患者中，出现频率最高的3级及以上治疗相关副反应为肌酸磷酸激酶升高（5例，10%）和斑丘疹（5例，10%），研究中无治疗相关死亡病例发生。

　　结论：司美替尼在复发、难治性或发生疾病进展的毛细胞型星形细胞瘤中是具有治疗活性的，而这些星形细胞瘤患者的共同特点为存在BRAF基因突变以及1型神经纤维瘤病相关。该研究表明，司美替尼可作为该患者群体化疗外的替代治疗方案，并可对未来开展比较化疗和司美替尼的药物作用相关的Ⅲ期临床试验起到一定的指导作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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