新药依帕伐单抗gamifant（emapalumab-lzsg）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，该药是一种干扰素γ（INFγ）阻断抗体，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）儿童（新生儿及以上）和成人患者的治疗。此次批准，使依帕伐单抗成为全球首个专门针对HLH的药物，标志着原发性HLH临床治疗领域24年来的首个重大突破。

　　HLH是一种免疫调节紊乱性疾病，其中许多细胞因子紊乱，但IFNγ似乎起着关键作用。虽然很早就知道IFNγ在HLH中的关键作用，但在依帕伐单抗获批之前，还没有一种药物可以特异性地靶向这个靶点。依帕伐单抗具有一种靶向作用模式，该药的获批，标志着原发性HLH临床治疗的一个重大里程碑。

　　依帕伐单抗的获批，是基于一项全球性、多中心、开放标签、单臂关键性II/III期临床研究（NCT01818492）的数据。该研究入组了34例原发性HLH患者。依帕伐单抗的疗效在一个由27例难治性、复发性、或接受常规HLH疗法期间病情进展或对常规HLH疗法不耐受患者组成的队列中进行了评价，这意味着这些患者对常规疗法无应答、未获得满意应答、未维持满意应答或不能耐受。研究中，依帕伐单抗于地塞米松同时用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。

　　数据显示，该研究达到了主要终点。根据下月初将在美国血液学会（ASH）公布的数据：（1）整个研究患者组（n=34）中，治疗结束时的总缓解率为64.7%（n=22/34，p=0.0031）、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.7%、有64.7%的患者（n=22/34）继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为90.9%（n=20/22）；（2）难治性队列（n=27）中，治疗结束时的总缓解率为63.0%（n=17/27，p=0.0134）、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.4%、有70.4%的患者（n=19/27）继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为89.5%（n=17/19）。

　　此外，整个研究患者组（n=34）中，有79.4%（n=27/34）的患者经基因检测诊断为原发性HLH，而难治性队列中有81.5%（n=22/27）为原发性HLH。研究期间报告的最常见的不良反应为感染（056%）、高血压（41%）、输液相关不良反应（27%）和发烧（24%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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