2021年美国临床肿瘤学年会（ASCO）报道的该项研究旨在探讨艾伏尼布联合维奈克拉（Venetoclax）+/-阿扎胞苷（Azacitidine）联合方案在恶性髓系肿瘤，包括伴IDH1突变的骨髓增生异常综合征（MDS）、ND AML、骨髓病态造血及高风险进展为急性髓系白血病（sAML）]或R/R AML患者的疗效和安全性。主要终点：安全性、耐受性、最大耐受量（MTD）/II期研究推荐剂量（RP2D）、总体缓解率（ORR：CR+CRi+CRh+PR+MLFS）。次要终点：艾伏尼布联合维奈克拉（Venetoclax）的PK分析，预测艾伏尼布疗效的生物标记物、DOR、OS、EFS。

　　研究最终纳入25例可评估患者（DL1：6例；DL2：6例；DL3：13例），84%（21例）的患者为AML（13例ND AML，其中8例初治，5例sAML，以及8例R/R AML患者），16%（4例）的患者为MDS/MPN。2例患者既往接受过一种IDH1抑制剂。52%（13例）的患者为高危。

　　总体人群的ORR达到92%，其中DL1为67%，DL2为100%，DL3为100%；复合CR率（包括CR+CRi+CRh）达到84%，其中DL1为67%，DL2为100%，DL3为85%。ND AML、R/R AML和MDS的复合CR率分别为92%（初治100%，sAML 80%）、63%和100%。中位随访17.3个月，所有患者的中位治疗周期数为4（DL1：8.5，DL2：6，DL3：4），1年持续缓解率为62%（DL1：33%，DL2：50%，DL3：82%）。目前，8例患者接受干细胞移植（DL2：2例，DL3：6例），8例患者仍在接受研究方案治疗（DL1：2例，DL2：1例，DL3：5例）。

　　总体人群的12个月OS率为71%（DL1：50%，DL2：67%，DL3：83%），中位OS、EFS和DOR均未达到。采用流式细胞术检测，残留病灶阴性（MRD-）的患者12个月OS率达到100%，MRD+患者达33%(P=0.0052)。

　　最常见的3~4级AE包括粒缺性发热（28%）和肺炎（24%）。8%的患者发生了3~4级肿瘤溶解和分化综合征。30天死亡率和60天死亡率均为0。

　　该研究中期结果显示，艾伏尼布联合维奈克拉（Venetoclax）+/-阿扎胞苷（Azacitidine）联合方案治疗恶性髓系肿瘤整体安全性可预料、可耐受。不管是两药联合还是三药联合，都表现出高CRc获益。另外，ND AML和R/R AML患者经艾伏尼布联合维奈克拉（Venetoclax）+/-阿扎胞苷（Azacitidine）联合方案治疗后也均可获得MRD阴性CRc。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  艾伏尼布  https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/