2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市;2016年3月30日，去纤苷再获美国FDA批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏肝小静脉闭塞病(VOD)，同时它也是首个获得FDA批准用于重度肝脏肝小静脉闭塞病(VOD)患者的疗法。

　　FDA的批准是基于3项临床试验，显示了其在528例HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常患者中的治疗获益。

　　1、研究一

　　这是一项3期前瞻性试验，旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25mg治疗，对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。

　　去纤苷组HSCT后100+天的生存率为38.2%，而对照组为25%（P=0.0109）；去纤苷组相同时间点的完全缓解率为25.5%，而对照组为12.5%(P=.0160)。102例VOD患者的数据显示，34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件，这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。

　　2、研究二

　　第二项研究是一项2期、剂量探索试验，评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。75例患者接受去纤苷6.25 mg/kg，74例患者接受去纤苷10 mg/kg，每6小时输注一次，持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。

　　接受6.25mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%，接受10mg/kg剂量的患者为39%(P=.619)。此外，6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%，10mg/kg组的完全缓解率为43%(P=.613)。

　　3、研究三

　　第三项研究是在351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中进行的扩大用药分析，这些患者每6小时输注6.25 mg/kg去纤苷。疗效结果：HSCT后第100+天的生存率为45%。

　　3项临床试验中，去纤苷最常见(≥10%)的任何级别不良反应为低血压(37%)、腹泻(24%)、呕吐(18%)、恶心(16%)和鼻出血(14%)。最常见的严重不良事件为低血压(7%)和肺泡出血(11%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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