Rydapt(midostaurin)米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。2017年4月28日，FDA米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。
米哚妥林最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、疲劳和头痛。鉴于米哚妥林的胃肠道副作用，建议在给药前使用预防性止吐药，例如恩丹西酮、奥氮平或劳拉西泮。尽管在健康个体中，米哚妥林与QTc延长无关，但使用米哚妥林的AML患者中有10.1％的QTc延长，而安慰剂组为5.7％，不过没有发现与QTc延长有关的临床事件。建议评估接受米哚妥林治疗的AML患者的QTc间隔时间，尤其是与其他延长QTc的药物（例如某些止吐药、喹诺酮和吡咯类药物）同时使用时应多加注意，或者避免他们同时使用。
米哚妥林通过CYP3A4在肝脏中代谢为活性代谢物GGP6221和CGP52421，然后通过粪便排泄。当与酮康唑、泊沙康唑或伏立康唑合用时，米哚妥林水平显着升高，而与利福平合用时，其水平降低。由于大多数AML患者通常是为了预防或治疗而使用第二代抗真菌药，因此有必要及时调整剂量并持续监测毒性。在同时服用强效CYP3A4抑制剂（如泊沙康唑或伏立康唑）的患者中，建议将米哚妥林的剂量减低至每次25 mg，每天两次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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