米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　SM包括最常见的惰性系统性肥大细胞增生症(Indolent systemic mastocytosis，ISM)和侵袭性系统性肥大细胞增生症(Aggressive systemic mastocytosis，ASM)，其中ASM具有高度侵袭性，可累及多个系统，生存期较短，大约只有1-2年，也可能伴发非肥大细胞性的造血系统恶性肿瘤(SM-AHN)。肥大细胞白血病(Mastcell leukemia，MCL)是SM中最具侵袭性的一种，占全部SM发病率的1%不到，是一类高度恶性的白血病，中位生存率不足6个月。目前SM的治疗方案主要以症状治疗为主，除造血干细胞移植外，没有有效的治愈方案。

　　据研究表明，超过90%的SM具有Kit D816V位点突变，所以现阶段用治疗SM的药物，以Kit抑制剂为主。获批适应症中包括SM的共有2个药物，其中Imatinib用于无D816Vc-Kit基因突变或未知c-Kit基因突变的ASM成人患者，不适用于治疗最常见的亚型。2017年获批的米哚妥林是首个可用于治疗ASM、SM-AHN或MCL成年患者的药物，它的获批基于两个单臂多中心开放性试验，包括II期研究(CPKC412D2201)。米哚妥林的疗效是建立在确认完全缓解(CR)的基础上，加上六周期标准治疗的不完全缓解(ICR)(n=89)，该分析表明整体响应率为21%(95%CI，13，31)。疗效也经由2013IWG-MRT-ECNM共识标准进行了事后分析(N=115)，此评估估计完全缓解或部分缓解率为17%(95%CI，10，25)。最常见的3级或以上的不良反应(发病率大于或等于5%)，为疲劳，败血症，胃肠道出血，肺炎，腹泻，发热性中性粒细胞减少，水肿，呼吸困难，恶心，呕吐，腹痛和肾功能不全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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