恩美曲妥珠单抗(T-DM1)适用于接受了紫杉类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。是一种靶向HER2的抗体－药物偶联物（ADC），含有人源化抗-HER2 IgG1曲妥珠单抗，该抗体通过稳定的硫醚连接体MCC（4-[N-马来酰亚胺甲基]环己烷-1-羧酸酯）与微管抑制药物DM1（美坦辛衍生物）共价结合。

　　KATHERINE（BO27938）是一项随机、多中心、开放的临床试验，共纳入1486例HER2阳性的早期乳腺癌患者，这些患者在试验入组前，接受了以紫杉烷和曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗。但在治疗后，乳腺和/或腋窝淋巴结仍有残存浸润性肿瘤。患者在接受研究治疗时，可遵照当地指南同时接受放疗和/或内分泌治疗。患者的乳腺肿瘤样本为HER2过表达，定义为由中心实验室测定的免疫组化IHC3+或ISH扩增比≥2.0。患者随机（1:1）接受曲妥珠单抗或本品治疗。按患者的临床分期、激素受体状态、术前接受HER2-靶向治疗药物（曲妥珠单抗或曲妥珠单抗联合其他HER2-靶向药物）和术前治疗后评估的淋巴结病理状态进行分层随机。

　　在每21天周期的第1天，静脉给予3.6mg/kg本品。或在每21天周期的第1天，静脉给予6 mg/kg曲妥珠单抗。除非疾病复发、撤回知情同意或出现不能耐受的毒性（以先发生者为准），患者将接受共计14个周期的本品或曲妥珠单抗治疗。在主要分析时，本品的中位治疗时间为10个月（范围：1~12个月），曲妥珠单抗的中位治疗时间为10个月（范围：1~13个月）。终止本品治疗的患者可以根据毒性考虑和经研究者判断适合时，转换为曲妥珠单抗以完成计划的14周期HER2靶向治疗。

　　该研究的主要有效性终点是无侵袭性疾病生存期（IDFS）。IDFS定义为从随机分组日至首次发生同侧浸润性乳腺肿瘤复发、同侧局部或区域性浸润性乳腺癌复发、远处复发、对侧浸润性乳腺癌或全因性死亡的时间。其它终点包括IDFS（含第二原发性非乳腺癌）、无病生存期（DFS）、总生存期（OS）和无远端复发间期（DRFI）。

　　治疗组间的患者人口统计学和肿瘤基线特征平衡。患者中位年龄约为49岁（范围：23~80岁），白人占72.8%，亚裔占8.7%，黑人或非裔美国人占2.7%。除5例患者外，所有患者均为女性。入组患者有22.5%来自北美，54.2%来自欧洲和23.3%来自世界其他地区。中国共入组101例患者。两治疗组间的肿瘤预后特征相似，包括激素受体状态（激素受体阳性：72.3%，激素受体阴性：27.7%）、患者临床分期（不可手术：25.3%，可手术：74.8%）和术前治疗后的病理淋巴结状态（淋巴结阳性：46.4%，淋巴结阴性或未评价：53.6%）。

　　大多数患者（76.9%）曾接受过含蒽环类药物的新辅助化疗方案。19.5%的患者曾接受曲妥珠单抗联合其他HER2靶向药物（作为新辅助治疗的组成部分），其中93.8%的患者接受恩美曲妥珠单抗作为联合方案。

　　与曲妥珠单抗治疗相比，本品治疗对患者IDFS的改善具有临床意义和统计学意义（风险比<hr/>=0.50，95%置信区间为[0.39,0.64]，p＜0.0001），相当于IDFS事件风险降低50%。恩美曲妥珠单抗组和曲妥珠单抗组的3年IDFS率估计值分别为88.3%vs.77.0%。中国患者的有效性分析结果与全球人群趋势一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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