维纳妥拉/维奈托克(VENETOCLAX)的活性药物成分为Venetoclax，这是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用，可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。Venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　维纳妥拉Venclexta此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。

　　VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、维纳妥拉Venclexta+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，维奈托克Venclexta+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。

　　具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，维奈托克Venclexta+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs 9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，维奈托克Venclexta+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs 28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：维纳妥拉Venclexta+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。

　　VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了维奈托克Venclexta+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。

　　结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，维奈托克Venclexta+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，维奈托克Venclexta+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，维奈托克Venclexta+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs 7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs 13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs 14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs 2.9%），p值均＜0.001。

　　维纳妥拉不良反应：低钙血症（16％至87％），高血糖症（67％），高钾血症（17％至59％），血清天冬氨酸转氨酶升高（53％），血清白蛋白降低（49％），低磷血症（45％），腹泻（43％），恶心（42％），低钠血症（40％），上呼吸道感染（36％），疲劳（32％），肌肉骨骼疼痛（29％），高磷血症（14％），腹痛（18％），便秘（16％），呕吐（16％），粘膜炎（13％）如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维纳妥拉/维奈托克(VENETOCLAX)在治疗血液疾病方面疗效显著?

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