雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)属于酪氨酸激酶抑制剂,能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因,能够抑制FLT3受体信号通路,从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞,或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞,米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外,米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放,诱导肥大细胞凋亡。
批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验,将717名未经过治疗的FLT3+AML患者随机分为安慰剂组或雷德帕斯 50mg组,在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次,随后每天连续服用Midostaurin达12个周期。该试验表明,与安慰剂组相比,接受Midostaurin治疗的患者总生存期(OS)有统计学上的显著提高(HR 0.77,p=0.016)。
在至少20%的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症,两组中均有16%的患者发生。
雷德帕斯使用注意事项:
(1)药物过敏:对米哚妥林及Rydapt中其它成分过敏的患者不应使用;
(2)胎儿毒性:Rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害,孕妇或哺乳期妇女不应使用;
(3)肺部毒性:存在肺部损伤(肺毒性)迹象或症状的患者应停止使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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