雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。
雷德帕斯适应症:化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML,Acute Myeloid Leukemia)、系统性肥大细胞增多症(ASM,25mg Aggressive Systemic Mastocytosis)及其伴随的血液学肿瘤(SM-AHN,Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm)或肥大细胞白血病(MCL,Mast Cell Leukemia)。
批准基于一项雷德帕斯100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的Midostaurin,根据修正的Valent标准,证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%,对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。
AML中Midostaurin的推荐剂量为50mg,每日两次,在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用,并作为单一药物与食物一起食用,剂量为50 mg,持续12个月。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)患者的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。
雷德帕斯Rydapt常见不良反应主要有:白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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