罗米司亭(NPLATE/ROMIPLOSTIM)是一种重组蛋白，属于TPO受体激动剂，通过与TPO受体结合可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。该药物通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当与TPO受体发生结合时，它会促进骨髓巨核细胞集落形成细胞（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　TP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，其特征是血液中的血小板计数较低，可导致严重的出血事件。在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。

　　一项3期，双盲，随机对照研究，评估了罗米司亭治疗儿童免疫性血小板减少症（≥6个月）的安全性和有效性。受试者为2012-2014年来自美国，加拿大，澳大利亚27个地区的1-17岁免疫性血小板减少症患儿，平均血小板计数≤30×109/L（筛选期间两次测量结果的平均值），无测量结果≥35×109/L。研究者采用交互式语音应答系统将受试者随机分成（2：1）两组，分别给予Romiplostim（n=42）或安慰剂（n=20），为期24周，年龄分层（1岁至<6岁，6岁至<12岁，12岁至<18岁），调整每周用药剂量（1μg/kg-10μg/kg）以达到目标血小板计数50-200×109/L。主要终点为持续血小板应答率：定义为最后6-8周（18-25周）内获得血小板应答（治疗4周后血小板计数≥50×109/L，未使用抢救药物）。临床试验信息：NCT 01444417。

　　结果发现，罗米司亭组持续血小板应答者22例（52%），安慰剂组2例（10%），（P=0.002，比值比9.1[95%CI 1.9-43.2]）。1-6岁Romiplostim组持续血小板应答率为38%（3/8），6-12岁组为56%（10/18），12-18岁组为56%（9/16）。Romiplostim组不良事件发生率为24%，安慰剂组为5%。Romiplostim组严重不良事件中，头痛和血小板增多的发生率为2%，与治疗相关。无患者因不良事件退出。

　　Romiplostim可增加慢性免疫性血小板减少症儿童血小板应答率，无新的安全性数据。正在进行的Romiplostim研究将进一步探究Romiplostim治疗儿童免疫性血小板减少症的长期疗效，安全性，以及缓解率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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