曲贝替定与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。
关于曲贝替定的研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。
研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，曲贝替定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，Dacarbazine治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。
最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促(呼吸困难)、头痛、组织肿胀(外周水肿)、抗感染的白细胞减少(中性粒细胞减少)、血小板计数降低(血小板减少症)、红细胞计数降低(贫血)、肝酶升高及白蛋白（血液中发现的一种蛋白）减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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