2019年1月，美国FDA（食品药品监督管理局）批准卡博替尼用于治疗先前接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者；早在2018年11月，欧洲委员会（EC）批准将卡博替尼作为以前接受索拉非尼治疗的成年人的肝细胞癌的治疗方案。
临床试验表明，卡博替尼二线治疗对索拉非尼耐药的晚期肝癌，中位生存期达到11.3个月，而对照组只有7.2个月；无进展生存期是5.5月VS 1.9个月。因此，卡博替尼能明显延长肝癌患者生存期，减轻56%的死亡或者进展风险。
2016年，权威医学杂志《柳叶刀-肿瘤学》发表了卡博替尼用于RET重排的NSCLC患者的二期临床数据。试验共招募了26位患者，有效率是28%，肿瘤控制率接近100%，大部分患者的肿瘤可以得到控制。在25名可评估的患者中，7名患者中观察到确认的部分反应，总体反应率为28％（n=7,95％CI 12-49％）。
与安慰剂相比，卡博替尼治疗进展性转移性髓样甲状腺癌中位PFS（11.2VS 4.0个月）；与安慰剂相比，卡博替尼的中位OS数值增加了5.5个月（26.6 VS 21.1个月）。当然，该差异没有达到统计学显著性（95％CI，0.64-1.12;P=0.24）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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