维奈托克在过表达BCL-2的肿瘤细胞中具有细胞毒活性。维奈托克选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2，该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞和急性髓细胞性白血病（AML）细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关。
一项维奈托克联合阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）Ib期研究，该研究纳入了431例未经治疗的、不符合标准诱导治疗的条件的急性髓性白血病患者。
所有患者被随机分配，接受标准剂量的阿扎胞苷（75mg/m2）联合400mg维奈托克（n=286），或接受安慰剂+阿扎胞苷治疗（n=145）。两组患者的中位年龄均为76岁（范围从49岁到91岁）。研究的主要终点是总生存期（OS）。
研究结果显示：中位随访时间为20.5个月；两组（维奈托克+阿扎胞苷治疗组VS安慰剂+阿扎胞苷治疗组）的中位总生存期（OS）为14.7个月VS 9.6个月（HR为0.66；95%，置信区间：0.52~0.85；P<0.001）。
两组（维奈托克+阿扎胞苷治疗组VS安慰剂+阿扎胞苷治疗组）严重不良反应发生率为83%VS 73%。维奈托克+阿扎胞苷治疗组主要不良反应有：感染（85%）、血小板减少（45%）、恶心（44%）、嗜中性白血球减少症（42%）、发热性中性粒细胞减少（42%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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