艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺进造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲波帕还有铁清除的效果。
NIH（美国研究院）在一项临床试验中，招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效，18.6%的患者艾曲波帕治疗无效。艾曲波帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性，并不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师强有力的武器。
一般艾曲波帕治疗2—4周才会起效，并且，虽然对血小板有治疗作用，但并不是百分百有效，也不能治愈，要注意不要盲目服用。艾曲波帕治疗六个月时，可以考虑减撤药物。据临床调查数据显示，艾曲波帕治疗原发性血小板减少症ORR（客观缓解率）可达到69％，其中约40％的病友在减撤药物结束时维持了反应。
但由于每个患者的自身情况不同，病情进展不同，对药物敏感度不同。因此，疗效也因人而异。有些患者服用艾曲波帕后联合中药治疗能达到稳定血小板数值的目的，但也有患者服用艾曲波帕后并无明显效果。
此外，短期服用艾曲波帕一般不会有明显不良反应，但如果长期服用可能会导致患者出现食欲下降、恶心、呕吐、头痛以及皮肤瘙痒等副作用，严重的还会引起肝肾功能受损。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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