拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)是一种具有中枢神经系统活性的高选择性TRK抑制剂。Larotrectinib（拉罗替尼）在NTRK融合阳性的局部晚期或转移性胃肠道（GI）肿瘤患者中可产生持久的反应，特别是对于结直肠癌患者。

　　从扩展的数据集中报告了拉罗替尼（larotrectinib）在成人NTRK融合肉瘤患者中的最新疗效和安全性。从三项临床试验（NCT02122913、NCT02576431、NCT02637687）中确定了携带NTRK基因融合肉瘤并接受拉罗替尼（larotrectinib）治疗的成人患者（≥18岁）。患者每天两次接受100 mg拉罗替尼（larotrectinib）（一名患者每天两次接受150 mg）。研究人员根据实体瘤反应评估标准(RECIST)1.1版评估了反应。数据截止日期为2020年7月20日。

　　结果：33名局部晚期或转移性NTRK融合肉瘤的成人患者开始了拉罗替尼（larotrectinib）治疗，其中31名可评估疗效。2名患者患有骨肉瘤，4名患有胃肠道间质瘤(GIST)，27名患有软组织肉瘤：未另行说明(n=8)、恶性周围神经鞘膜瘤(n=4)、上皮样梭形肉瘤(n=3)、梭形细胞肉瘤（n=3）、肌外周细胞瘤（n=2）、间质瘤（n=2）、炎性肌纤维母细胞瘤（n=2）、去分化脂肪肉瘤（n=1）、纤维肉瘤（n=1）和滑膜肉瘤（n=1）。中位年龄为41岁（范围19-69）岁。10名患者(30%)未接受过治疗，9名(27%)既往接受过1次全身治疗，14名(42%)既往接受过2次以上全身治疗。

　　ORR为65%(95%置信区间[CI]45-81):6例(19%)患者完全缓解（CR），14例(45%)患者部分缓解(PR)(其中1例有待确认;中位反应时间为1.8个月(范围0.9-3.5)。24个月的缓解期为68%(95%CI 46-89)，24个月的无进展生存率为55%(95%置信区间[CI]35-74)。中位随访时间为24.1个月，未达到中位总生存期(OS)(95%置信区间[CI]44.4个月，无法估计)。36个月的OS为78%(95%CI 60-96)。

　　治疗时间从0.03+到55.7个月不等。不良事件(AE)大多为1-2级，只有一例(3%)≥3级拉罗替尼相关的不良事件（体重增加）。有2例5级不良事件，均不认为与拉罗替尼有关。没有患者因拉罗替尼相关的不良事件而停止治疗。

　　结论：拉罗替尼在成年TRK融合肉瘤患者中表现出稳健和持久的反应、延长的生存获益和良好的安全性。这些数据强调了在肉瘤患者中检测NTRK基因融合的重要性，特别是在那些没有确定基因组驱动因素的患者中，以确定哪些患者可能受益于TRK抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)治疗TRK融合肿瘤的疗效和安全性如何?

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