Scemblix是首个作为STAMP抑制剂治疗CML的药物，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药难题和BCR:ABL1缺陷基因的突变，该基因已被证实与白血病细胞过度分化有关。
2021年10月29日，FDA加速批准ASCIMINIB用于治疗费城染色体(Ph)阳性慢性髓系白血病(CML)的慢性期患者，这些患者既往接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的治疗。此外，该药还获得了完全批准，用于ph阳性、携带T315I突变的慢性期CML患者。
白血病和淋巴瘤协会首席科学官Lee Greenberger说：“20年前，TKIs的使用彻底改变了CML的治疗方法；然而，仍有许多患者在接受过至少2种可用的治疗方法后，无法获得充分缓解，并且经常出现不良反应，加重了他们日常生活的负担。Scemblix的批准有望填补治疗CML的空白，给患者带来希望。”该试验共纳入233例患者，他们按2:1的比例被随机分为两组，一组接受ASCIMINIB(n=157)，每日2次，每次40mg；另一组接受bosutinib(n=76)每日1次，每次500mg。中位随访时间为14.9个月。
此外，Scemblix组(7%)因不良反应(AEs)而停止治疗的患者比例明显低于ASCIMINIB组(25%)。ASCIMINIB组常见的AEs包括：上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛，血小板和中性粒细胞计数下降，血红蛋白减少，甘油三酯、肌酸激酶和丙氨酸转氨酶增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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