马法兰是双功能烷化剂，细胞周期非特异性抗肿瘤药，可与DNA及RNA发生交叉联结，也可抑制蛋白质的合成，对静止和快速分裂的肿瘤细胞均具有活性。
一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究显示，复发性骨髓瘤在自体造血干细胞移植前，来那度胺联合大剂量马法兰的总体疗效似乎优于传统化疗方案，且患者耐受性较好。纳入18岁～80岁的复发性或进展期多发性骨髓瘤患者57例，其中12例用于观察不同剂量来那度胺的耐受性。来那度胺给药剂量分别为25mg、50mg、75mg和100mg,结果未观察到剂量限制性毒性。
试验期间，40例患者（70%）出现了3～4级非血液毒性反应，来那度胺4种剂量之间无差别。2例患者分别死于病毒感染和心力衰竭。在自体干细胞移植90天后，8例患者（14%）达到CR，25例患者（44%）达到非常好的部分缓解（very good partial response，VGPR），42例（74%）获得CR、VGPR或部分缓解（partial response，PR）。中位随访时间12.3个月，估算中位无进展生存期23.7个月。总生存期尚未得知。
基于上述结果，研究者认为，在拟行自体骨髓造血干细胞移植的复发性多发性骨髓瘤患者中，来那度胺联合高剂量马法兰的疗效和安全性似乎是可以接受的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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