帕比司他Farydak(Panobinostat)作为一种新出现的抗骨髓瘤药物出现在人们视野中，它属于泛去乙酰酶抑制剂，是作用于Ⅰ类与Ⅱ类组蛋白去乙酰化酶的表观遗传调节剂中的一种。在体外，帕比司他引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累，诱导一些转化细胞的细胞周期阻滞和/或细胞凋亡。
这项研究第一个证实了基于去乙酰化酶抑制剂的疗法能显著提高复发或难治多发性骨髓瘤患者的中位生存率，也是第一项证实在这类患者中三药连用疗效胜于两药的三期实验。
768位患者参与了这项研究，他们因为复发或难治多发性骨髓瘤接受过一到三次前期治疗，被随机分成1:1两组，接受硼替佐米和地塞米松治疗，一组服用帕比司他，一组服用安慰剂。共有102位患者完成了治疗。帕比司他组中，34%因不良事件终止治疗，21%因为疾病进展终止治疗。相反，安慰剂组中17%的患者因为不良事件终止治疗，40%的患者因为疾病进展终止治疗。
在近六个月的中位随访后，帕比司他组的中位无进展生存率为11.99个月，安慰剂组的仅为8.08个月(P<0.0001)。总生存率的数据还未统计完全，但是截至统计时间，帕比司他组总生存率为35%，安慰剂组为40%(P=0.26)。帕比司他组有30(8%)人死亡，安慰剂组有18人(5%)死亡。在研究人群中，两组内治疗中死亡均在预估范围内，与帕比司他和硼替佐米已知的风险一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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