恩曲替尼是一种新型、口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。恩曲替尼可通过血脑屏障，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity）。
恩曲替尼代表了一种独特的癌症治疗方法，可以针对一系列难以治疗和罕见的NTRK融合阳性肿瘤，以及ROS1阳性的非小细胞肺癌的治疗,适应症包括乳腺癌，胆管癌，结肠直肠癌，妇科癌，神经内分泌肿瘤，NSCLC，唾液腺癌，胰腺癌，肉瘤和甲状腺癌等实体肿瘤。
长期以来，儿童肿瘤的靶向癌症药物的研究远远少于成人。STARTRK-NG，是一项Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在评估最佳剂量，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1/2/3，ROS1和ALK基因融合。
实验结果：
12名患者全部对恩曲替尼有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说有效率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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