恩西地平，商品名Idhifa，由Agios和Celgene联合开发，2017年8月1日，获得FDA批准上市，适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

　　目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂，其作用机制是通过阻断促进细胞生长的几种酶，达到抑制肿瘤细胞生长的作用。

　　急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemia，AML)，是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。

　　在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase，IDH，异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。尽管IDH2突变在MDS患者中并不常见，但其能够影响DNA甲基化并调控表观遗传，是决定肿瘤代谢物R-2-羟基戊二酸产生的关键因素，且能够导致MDS患者产生不良预后。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。

　　在1/2期AG221-C-001试验中，恩西地平治疗IDH2突变R/R AML患者总反应率（ORR）达40.3%，总生存期（OS）为9.3月(Stein,Blood,2017)。部分老年AML患者因高龄、体能差、共病、细胞遗传学预后不良等因素不适合标准诱导化疗，恩西地平为这类患者带来了希望。

　　恩西地平作为单药治疗方案时，具有高耐受性、高活性以及可口服用药的优势，在AG221-C-001研究中也被证明其能够使罕见的携带IDH2突变的MDS患者获得一定时间的持续缓解。这一研究结果也提示，恩西地平或许能够与其他活性药物联合用药以改善少见但预后极差的MDS患者的预后情况。

　　恩西地平作为首个肿瘤代谢药物，对于AML的治疗具有积极的意义，同时对于肿瘤治疗领域的思路也有较大的启发意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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