肝窦阻塞综合征(hepatic sinusoidal obstruction syndrome，HSOS)，又称肝小静脉闭塞病（hepatic veno-occlusive disease，HVOD）,大多发生在骨髓造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）预处理后，是HSCT术后发生的一种难以预测的严重临床综合征。

　　肝窦阻塞综合征（HSOS）是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，据报道HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%（0～62%），HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100 d时病死率可超过80％。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，是目前美国唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物，在欧盟国家被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。

　　去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。

　　最近发表的一项国际关怀使用项目的最终结果更有力证实了去纤苷的疗效。

　　该研究共纳入了1 129例患者中，其中710例(63%)可获得临床结局数据。去纤苷治疗剂量分别为10、25、40、60或80 mg·kg⁻1·d⁻1，中位剂量为25 mg·kg⁻1·d⁻1，中位治疗时间为15 d。710例患者HSCT术后或化疗后100 d生存率为54.2%（95%CI：50.2～58.0）。儿童患者（n=303）100 d生存率高于成人（n=407），分别为65.4%（95%CI：0.594～0.708）和46.1%（95%CI：0.409～0.510）。不伴有MOF（n=418）的患者100 d生存率为64.7%（95%CI：0.596～0.693），而伴有MOF（n=292）的患者100 d生存率为39.7%（95%CI：0.338～0.455）。值得注意的是，这些儿童患者中包括那些在治疗100 d内失访的生存患者。9%的患者由于AEs而中止治疗。去纤苷治疗HSOS的疗效和安全性与先前研究一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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