慢性移植物抗宿主疾病(GVHD)是一种严重的异体干细胞移植并发症，限制了手术的成功率。大约30%至70%接受异体干细胞移植的患者发生慢性GVHD，这是发生并发症和非复发相关死亡的主要原因。一项3期开放标签随机试验评估了鲁索替尼（10 mg，每天两次）的有效性和安全性，在12岁或以上患有中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性慢性GVHD的患者中，10个常用治疗作为对照组。主要终点是第24周的总体反应率（完全或部分反应），关键次要终点是无失败生存率和第24周改良Lee症状量表评分的提高。
随机分配329名患者，165名患者接受鲁索替尼治疗，164名患者接受对照治疗。在第24周，鲁索替尼组的总体缓解率高于对照组（49.7%：25.6%；优势比，2.99；P<0.001）。鲁索替尼组中位无失败生存期比对照组更长（>18.6个月与5.7个月；风险比，0.37；P<0.001），症状反应率更高（24.2%与11.0%；优势比，2.62；P=0.001）。直到第24周，最常见（发生在≥10%的患者中）3级或更高级别的不良事件是血小板减少症（鲁索替尼组为15.2%，对照组为10.1%）和贫血（分别为12.7%和7.6%），两组巨细胞病毒感染和再激活的发生率相似。
在糖皮质激素难治性或依赖型慢性GVHD患者中，鲁索替尼显著提高了总体反应率、无失败生存率和症状反应率，同时，鲁索替尼组血小板减少症和贫血的发生率更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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