维罗非尼是一种BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形式的抑制剂，包括BRAF V600E.维罗非尼还在相似浓度下抑制其他激酶如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR.包括V600E在内的BRAF基因中的一些突变导致组成型活化的BRAF蛋白，其可在缺乏通常生长所需的生长因子的情况下引起细胞增殖。在几种神经胶质瘤亚型中已经发现存在BRAFV600突变。维罗非尼是世界范围内批准的BRAFV600激酶的选择性口服抑制剂，用于治疗存在BRAFV600突变的转移性或不可切除的黑素瘤患者，在美国也用于治疗脂质肉芽肿病患者。

　　VE-BASKET研究是一项针对BRAFV600突变非黑色素瘤的开放标签、非随机、多中心的篮子研究。BRAFV600突变胶质瘤患者接受维罗非尼治疗（960 mg,每天两次），直至疾病进展、停药或发生无法忍受的不良反应。关键终点包括RECIST 1.1版确认的客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。

　　结果显示，接受治疗的有24例脑胶质瘤患者（中位年龄32岁；18例女性患者和6例男性患者），包括恶性弥漫性胶质瘤（n=11；6例胶质母细胞瘤[GBM]和5例间变性星形细胞瘤）、PXA（n=7）、间变性神经节胶质瘤（AGG；n=3）、毛细胞星形细胞瘤（PA；n=2）、未另行说明的高级别胶质瘤（n=1）。客观缓解率为25％（95％CI,10％至47％），中位无进展生存期为5.5个月（95％CI,3.7至9.6个月）。在恶性弥漫性胶质瘤中，最佳疗效包括1例部分缓解（PR）和5例病情稳定（SD）的患者，其中2例患者疾病稳定（SD）持续时间超过1年。在PXA中，最佳疗效包括1例完全缓解（CR），2例部分缓解（PR）和3例疾病稳定（SD）的患者。在患有毛细胞星形细胞瘤和间变性神经节细胞瘤（各1例）的患者中观察到其他部分缓解（PR）。维罗非尼的安全性基本与先前一致。

　　维罗非尼在一些BRAFV600突变胶质瘤患者中具有持久的抗肿瘤活性，尽管其疗效似乎随着组织学亚型定性地变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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