艾曲波帕（Eltrombopag）是首个获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），其适应症是经皮质类固醇、免疫球蛋白等一线治疗收益较低或脾切除术后的慢性原发免疫性血小板减少症(Immunologic Thrombocytopenic Purpura,ITP)。

　　2015年8月24日，美国FDA批准艾曲波帕治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童血小板减少症。

　　在两项双盲安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕对1岁及以上儿童慢性ITP患者的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间，试验的时间有所不同：至少6个月或至少12个月。在试验期间，剂量可以每两周增加一次，每天最多75mg。

　　血小板计数超过200×10^9/L时降低艾曲波帕的剂量；血小板计数超过400×10^9/L时中断或减少艾曲波帕的剂量。

　　在PETIT2研究中(NCT01520909)，血小板计数小于30 x 10^9/L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层，随机接受艾曲波帕(n=63)或安慰剂(n=29)治疗。

　　年龄在6至17岁之间的患者的起始剂量为每日50mg（体重大于27公斤的患者为每日50mg，体重不足27公斤的患者为每日37.5mg）。东亚地区6至17岁的患者，不论体重如何，每天服用一次，每次25mg。1~5岁患者口服混悬液的起始剂量为1.2 mg/kg，每日1次(东亚患者0.8 mg/kg，每日1次)。

　　在本试验中，艾曲波帕的疗效是通过在随机双盲期的8周（5~12周）中至少有6周的时间里，达到血小板计数≥50 x 10^9/L(在没有救援治疗的情况下)的受试者所占比例来评估的。

　　试验结果表明，12~17岁的两组患者（艾曲波帕VS安慰剂）中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为42%VS 10%；

　　6~11岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为44%VS 0%；

　　1~5岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为36%VS 0%。

　　在儿童患者中，艾曲波帕组最常见的不良反应有：上呼吸道感染（17%）、鼻咽炎（12%）、咳嗽（9%）、腹泻（9%）、发热（9%）、腹痛（8%）、口咽痛（8%）、牙痛（6%）、ALT升高（6%）、皮疹（5%）、AST升高（4%）、流鼻涕（4%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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