艾曲波帕是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）；后经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。
艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。
43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者（40%）有治疗疗效（包括1系、2系或3系反应）。
最常见的不良反应是：恶心（33%）疲倦（28%）咳嗽（23%）腹泻（21%）和头痛（21%）。
患者每六个月进行骨髓活检，中位随访期13个月，结果为：
未发现骨髓纤维化。
用药期间未发现血栓事件；仅1例患者停药14个月发生深静脉血栓。
未发现原始细胞增多。
克隆演变发生率18.6%（8/43），多为艾曲波帕治疗无效者；7号染色体突变者共5例，全部为治疗无效者，7号染色体突变发生率11.6%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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