弥漫性内在脑桥胶质瘤的英文全称是Diffuse Intrinsic Pontine Glioma(DIPG),也可称为脑桥神经胶质瘤或脑干神经胶质瘤,是一种几乎无法治愈的致命性儿童脑癌。
DIPG始于脑干,脑干是大脑的一部分,就在脖子后面的上方,与脊柱相连。脑干控制呼吸、心率,与体温、睡眠等重要生理功能有关,还控制帮助人体看、听、走、说话和吃东西的神经和肌肉。DIPG之所以也被称为神经胶质瘤,是因为它们生长于神经胶质细胞——大脑中的一种支持细胞。弥漫性代表着肿瘤可扩散至大脑的任何部位,因此也无法采取手术治疗。约10%~20%的儿童脑瘤是DIPG或脑干胶质瘤。DIPG可发生在儿童时期的任何年龄,更常见于5~10岁的儿童。在成年人身上虽然也可发生,但比较罕见。
一项新的研究结果提示,曲美替尼+达拉非尼或可产生1+1>2的治疗效果,或能用于治疗DIPG。首先,研究人员在小鼠身上评估MEK抑制剂曲美替尼的有效性,遗憾的是,曲美替尼本身几乎没有任何治疗效果。于是,研究人员对实验室培养的肿瘤细胞进行进一步分析,最终揭示了曲美替尼的耐药机制——因MEK1或MEK2基因突变。
于是,研究人员尝试曲美替尼+达拉非尼的组合方案,出现令人惊喜的结果,科学家们发现,这两种药物的组合,因各自具有不同的作用机制,减缓了曲美替尼耐药的肿瘤的生长。这种两药组合甚至比将两种药物的作用加在一起所产生的效果要大得多——使小鼠脑组织上的肿瘤细胞生长减少了60%以上。
这项研究是一项联合临床试验,使用的样本均来自BIOMEDE试验的英国DIPG患者,该试验在巴黎进行II期临床试验。一旦进一步验证研究完成,这种新药组合可能很快就能在儿童身上进行试用。该研究也显示了通过模拟患者特异性反应来识别肿瘤耐药性机制的优势。科学家们希望在未来能复制这一研究方法,以探索和确定新的药物组合能否用于患有其他类型突变的DIPG儿童。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:曲美替尼(TRAMETINIB)治疗BRAF V600E或V600K突变黑色素瘤疗效好?
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